7月19日，由白求恩公益基金会发起、神州细胞工程有限公司支持的“让生命不再脆弱——汇聚微光，点亮生命”白求恩血液健康加油站项目成果回顾分享活动在北京举行。

本次公益活动汇聚血液疾病领域专家以及患者群体、主流媒体、爱心企业等社会各方力量，旨在凝聚规范诊疗共识，帮助患者科学管理疾病，推动疾病知识、诊疗理念的普及，通过全社会的共同努力让患者早日拥有健康生活、回归社会。

聚焦罕见病患者困境，传递公益救治力量

血友病是一种Ⅹ染色体连锁的隐性遗传出血性疾病，由凝血因子Ⅷ/Ⅸ（FⅧ/Ⅸ）基因（F8/F9）发生突变导致患者体内FⅧ/Ⅸ缺乏所致，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

白求恩公益基金会理事兼执行秘书长徐洁表示，“血友病是罕见病中的‘大病种’， 现实中，大量患者因疾病认知不足、未能及时开展规范干预，最终发生肢体残疾，失去正常生活、工作、社交的机会，让无数患者在成长中面临巨大挑战。我们把主题定为‘让生命不再脆弱——汇聚微光，点亮生命’，旨在凝聚医生、患者、公益组织及媒体的多方力量，形成守护血友病群体的温暖合力，点亮血友病群体的生命之光。向全社会普及早诊早治、长期规范管理的重要意义，让每一位血友病患者都能平等享有规范化治疗，远离残疾困扰，自信、有尊严地回归家庭与社会。”

此次活动中，与会各方嘉宾共同参与了“点亮仪式”，表达对血友病患者“让生命不再脆弱”的美好祝愿。医生、患者、企业及社会各方的“微光”汇聚一处，将照亮血友病患者从“规范诊疗”走向“健康生活”的道路，让每一个疾病阴霾下的生命都能被看见、被守护，让生命不再脆弱。

凝聚诊疗共识，让“被动应对”转向“主动管理”

规范化诊疗是降低致残率、提升患者生活质量的关键，也是血友病全病程管理的核心。在“圆桌共话：凝聚血友病规范诊疗共识”环节，首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授、北京大学人民医院郭杨教授、西安交通大学第二附属医院李浩鹏教授、白求恩公益基金会主任陈思忆、神州细胞工程有限公司副总经理王欣围绕血友病规范诊疗路径、个体化治疗方案及疾病管理等内容展开深入讨论。

吴润晖表示，全国血友病诊疗体系逐步完善，重型患者确诊后无需等待出血，即刻开展规范规律替代治疗。早期干预可规避颅内出血、反复关节损伤带来的致残致死风险，坚持全程标准化预防，能大幅改善患儿状态，让其正常成长、融入日常生活。

郭杨表示，规范治疗可缓解疼痛、延缓关节损伤，改善行动能力，降低手术需求，最终能够让血友病患者与健康人享有一样的生活质量，回归社会。可以通过建立血友病分级诊疗体系，让患者得到及时且规范的诊疗；建立血友病多学科合作团队，为患者提供全方位综合关怀及长期随访管理。

李浩鹏介绍，当前，血友病的治疗已迈入“功能保护导向”时代，血友病临床治疗理念正从“被动应对”向“主动管理”的转变。“规律替代治疗”是临床常规治疗的基石。临床普及前沿的治疗方法与理念，积极为患者提供安全有效的替代治疗方案。

与会专家一致强调，需加强血友病中心的建设、打造多学科协作团队，同时呼吁将成人规律替代治疗进一步纳入医保范围，切实提升成人患者的治疗效果和生活质量，让规范治疗惠及每一位患者。

共促规范落地，让“稳行之路”更宽、更远

在此次公益活动中，患者代表们通过诗朗诵、脱口秀等形式，分享了他们在对抗疾病的漫长道路上体会过的痛苦、失落，以及在坚持规范治疗、获得社会各方支持后重燃希望、走向健康生活的真实经历。

活动中，专家学者、患者群体、爱心企业还共同呼吁，凝聚社会合力，推动血友病从“有药可用”迈向“人人享有规范治疗”的新阶段。各方一致认为，疾病认知的普及、诊疗体系的建设、医保政策的完善、国产药物的创新缺一不可；唯有携手并进，才能真正打通规范化诊疗落地“最后一公里”。

徐洁指出，“我们始终秉持着白求恩精神，致力于搭建一座连接专业医学知识与患者实际需求的桥梁。我们深知，战胜疾病不仅需要先进的药物和治疗技术，更需要患者对疾病的科学认知、对规范治疗的坚定信心，以及来自社会各界的理解与支持。”

王欣表示，神州细胞始终将患者需求置于首位，未来，企业将不断研发新产品，满足患者不同层次的治疗需求，同时深化与公益组织，政府和学术组织的协同合作，持续提升药品可及性与可负担性，为实现血友病患者“人人享有规范化治疗”的社会愿景贡献企业力量。