7月23日，由海思科医药集团自主研发的国家1类创新药琥珀酸思普可泮片（优可盼，研发代号：HSK39297）通过优先审评审批程序，正式获得药品监督管理部门批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是海思科第5款获批上市的创新药，作为每日一次口服给药的补体因子B（FB）抑制剂，琥珀酸思普可泮片将为PNH患者带来便捷的治疗新选择。

图片来源：国家药品监督管理局

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见获得性造血干细胞克隆性疾病。PNH患者的主要临床表现为不同程度的发作性血管内溶血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和静脉血栓形成。慢性溶血可引起疲劳、血栓、肾功能不全、疼痛、意识障碍、呼吸困难等多种临床表现。

琥珀酸思普可泮片是一款具有自主知识产权的高效选择性补体因子B（FB）小分子抑制剂。海思科研发团队从结构出发，找出可优化点，引入更强的代谢稳定性基团，靶向补体旁路关键环节，从源头封堵代谢位点，抑制AP通路的起始过程和AP通路介导的扩增循环，进而封闭整个补体系统的激活，达到治疗补体介导的相关疾病的作用。

作为口服小分子创新药，琥珀酸思普可泮片每日一次口服给药，对于轻度或中度肾功能不全患者和轻中重度肝功能不全患者均无需调整剂量；与强效CYP2C8抑制剂联用也无需调整剂量，且服药不受进食影响，提升患者治疗的便利性和依从性。

坚持创新，拓展创新药产品矩阵

创新是海思科一大战略。从项目立项到临床开发，从技术探索到成功上市，琥珀酸思普可泮片是海思科持续科研投入和创新的重要成果。

秉承创新与国际化战略，依托四川省良好的创新生态和医药产业发展环境，海思科持续加大创新投入，组建千余人的研发团队，围绕麻醉镇痛、慢病代谢、消化肝病、呼吸系统、自身免疫及肿瘤等重点治疗领域，研发投入连续多年保持在10亿元以上，加快推动创新成果转化。

海思科医药集团在全国建成5个现代化生产基地、30余条生产线，加快推动创新成果产业化。集团布局27个1类创新药项目，形成覆盖临床前研究、Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验的梯队式研发体系，此前，已有环泊酚注射液、安瑞克芬、考格列汀、克利加巴林等4款1类创新药获批上市，并全部纳入国家基本医保目录。

其中，环泊酚注射液作为我国拥有自主知识产权的创新静脉麻醉药，今年5月底获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，是中国走向国际的静脉麻醉原研创新药，实现了从“中国新”到“全球新”的突破。

国际合作，推动“中国新”迈向“全球新”

海思科推进创新和国际化2.0战略，布局全球创新市场，不断提升国际临床开发能力和全球合作能力。

琥珀酸思普可泮片也是海思科国际化战略的重要项目。2026年6月，海思科与美国Nuvectis Pharma,Inc.签订独占许可协议，授予Nuvectis在除大中华区域以外的全球范围内开发、生产和商业化HSK42360项目（BRAF抑制剂）的独家权利，以及在除大中华、东南亚及印度以外区域的全球范围内开发、生产和商业化HSK39297项目（琥珀酸思普可泮项目）的独家权利。

作为对外许可交易对价的一部分，海思科将从Nuvectis获得HSK42360和HSK39297项目的授权许可费（包括4000万美元的首付款和近期里程碑付款及最高14.21亿美元的额外里程碑付款），还将获得未来产品净销售额最高至两位数分层特许权使用费。双方将共同推动产品惠及更多全球患者。

近年来，海思科加快推进国际化进程，已与艾伯维、礼来、Nuvectis等多家国际药企开展创新药研发合作和海外授权，涉及肿瘤、自身免疫等多个重点领域，不断推动中国创新药走向国际市场，中国创新药研发能力正得到国际市场认可。

未来，海思科将继续坚持创新与国际化战略，聚焦重大疾病领域和未满足临床需求，加快创新药研发和国际化布局，不断提升自主创新能力，打造具有国际竞争力的创新药产品矩阵，让更多中国创新药惠及全球患者，为健康中国建设和全球医药创新发展贡献更多力量。